En 2022 paraissaient les premiers résultats sur 6 mois d’un essai en double aveugle du vamorolone (Agamree®) versus placebo ou prednisone. Ce stéroïde de synthèse est autorisé depuis décembre 2023 en Europe dans la dystrophie musculaire de Duchenne dès l’âge de 4 ans. De nouvelles données de cet essai, à un an, viennent d’être publiées.
Un total de 121 participants atteints de DMD âgés de 4 à 7 ans répartis en six cohortes ont été suivis :
– deux groupes ont été traités pendant un an avec 2 mg/kg/jour ou 6 mg/kg/jour de vamorolone ;
– deux groupes ont reçu de la prednisone ou un placebo pendant 6 mois, puis ont été répartis en deux groupes chacun traités avec 2 mg/kg/jour ou 6 mg/kg/jour de vamorolone pendant les 5 mois suivants. Les résultats montrent que :
- le vamorolone à 6 mg/kg/jour pendant un an préserve les capacités motrices (6 minutes de marche, vitesse pour se relever du sol, pour monter 4 marches…), et mieux qu’à la dose de 2 mg/kg/jour sauf pour les scores mesurés avec l’échelle NSAA où les deux doses sont équivalentes, et ce en comparaison du placebo ;
- la prednisone est plus efficace que le vamorolone (comparaison durant les 6 premiers mois) mais, lorsque les patients prennent ensuite du vamorolone, les bénéfices moteurs sont maintenus jusqu’à la fin de l’essai ;
- la prednisone ralentit la croissance, ce qui n’est pas le cas pour le vamorolone, et le switch vers le vamorolone après 6 mois de prednisone permet de revenir à une courbe de croissance normale ;
- si la prise de poids semble dépendre des patients, elle est observée avec 6 mg/kg/jour de vamorolone et avec la prednisone, et limitée avec 2 mg/kg/jour de vamorolone ;
- le vamorolone reste bien toléré à long terme.
Voir aussi « Myopathie de Duchenne : des données d’efficacité supplémentaires du vamorolone »
