Le vamorolone (suspension buvable, 40 mg/ml) est un stéroïde de synthèse dit « dissociatif » développé par les laboratoires Santhera et ReveraGen, dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), comme traitement anti-inflammatoire alternatif aux corticoïdes classiques.
- L’Union européenne vient de valider l’AMM du vamorolone chez les patients atteints de DMD, dès l’âge de 4 ans, s’appuyant sur les résultats de quatre essais chez des patients âgés de 4 à 7 ans, dont une étude comparative avec la prednisone.
- Les résultats de ces études du vamorolone vont dans le sens d’effets fonctionnels positifs proches de ceux des corticoïdes habituellement utilisés.
- La commercialisation en Europe du médicament se fera progressivement et l’Allemagne ouvrira le bal. En France, où l’accès anticipé avant l’AMM avait été refusé, des demandes sont en cours auprès de la Haute Autorité de Santé pour faciliter la mise à disposition du médicament sans attendre l’issue de la négociation du prix.
Voir aussi « Myopathie de Duchenne : l’Europe dit « oui » au vamorolone »
