La myasthénie auto-immune est dûe à des auto-anticorps dirigés contre la jonction neuromusculaire. Environ 10 % des patients en présentent une forme généralisée résistante aux traitements habituels. Dans cette situation, différentes pistes thérapeutiques sont envisagées et notamment celle qui consiste à inhiber la fraction 5 du complément (anti-C5) avec, par exemple, le zilucoplan, le ravulizumab ou encore l’éculizumab. Ce dernier a obtenu une autorisation de mise sur le marché européen en 2017 dans la myasthénie généralisée réfractaire avec autoanticorps anti-récepteur à l’acétylcholine (anti-RACh), une indication retenue lors de l’actualisation récente de recommandations internationales de bonnes pratiques.
À symptômes réduit, ordonnance allégée
Plusieurs publications parues fin 2020 font état de nouveaux résultats positifs de l’éculizumab dans cette même indication :
- au cours de l’essai REGAIN, les participants traités par éculizumab pendant six mois sont plus nombreux que ceux recevant le placebo à avoir atteint le statut « amélioré » (60,7% versus 41,7%) ou « manifestation minimale » (25% vs 13,3%) de la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) ;
- au terme des deux ans et demi de l’extension en ouvert de l’essai REGAIN, où tous les participants ont reçu l’éculizumab, 87,1% d’entre eux ont atteints le statut « amélioré » et 57,1% celui de manifestation minimale ;
- en raison d’une amélioration des symptômes de la myasthénie, 48,7% des participants à cette même phase d’extension ont pu arrêter ou réduire la posologie d’au moins un traitement immunosuppresseur concomitant : mycophénolate mofétil (-56% de la dose moyenne), corticoïdes (- 60,8%) et/ou azathioprine (- 89,1%) ;
- les résultats d’une étude en vie réelle menée aux États-Unis montrent, après un an d’éculizumab, une amélioration rapide, durable et significative sur le plan clinique du score MG-ADL chez les 15 participants, une réduction significative du nombre de crises myasthéniques, une baisse de la dose quotidienne de prednisone dans 100% des cas et un arrêt des immunoglobulines IV chez les 6 patients qui en recevaient avant le début du traitement par l’anti-C5.
