La maladie de Steinert ou dystrophie myotonique de type 1 (DM1) est une affection multisystémique d’origine génétique particulièrement fréquente. Due à une expansion de triplets nucléotidiques de type CTG perturbant le métabolisme des ARN messagers à l’intérieur du noyau cellulaire, elle s’exprime cliniquement de manière polymorphe touchant préférentiellement le muscle squelettique, le cœur, le système endocrinien et le cristallin. Selon l’âge de début, la gravité des symptômes et la taille de l’expansion, on en distingue cinq formes (congénitale, infantile, juvénile, adulte, tardive). La DM2, plus rare sauf en Allemagne et en Europe de l’Est, est une autre forme de dystrophie myotonique, due, elle aussi, à une expansion d’un quadruplet nucléotidique de type CCTG qui perturbe le fonctionnement des ARN messagers.
Fatigue et myalgies peuvent être au premier plan dans ces dystrophies myotoniques et sont souvent difficiles à prendre en charge.
Dans une lettre adressée en décembre 2018 à l’éditeur du Journal of Neurology, des médecins allemands en lien avec les associations américaine et allemande de patients rapportent les résultats d’une enquête pilote sur l’usage du cannabis ou des cannabinoïdes à visée thérapeutique réalisée auprès de 460 patients atteints de DM1 ou de DM2. Un tiers des patients américains ayant répondu avouaient un usage régulier contre 14% dans le groupe allemand. L’efficacité était plus importante sur les douleurs, la raideur musculaire et la qualité du sommeil.
À la lumière de ces premières constatations, les auteurs militent pour l’organisation de véritables essais contrôlés dans le domaine à l’instar de ce qui se passe pour certaines maladies chroniques.
