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Souvenez-vous ! En 2009, Martine Barkats, alors à Généthon, démontrait chez la souris l’efficacité du vecteur AAV9-SMN et de son administration par voie systémique dans le système nerveux central pour traiter l’amyotrophie spinale. Grâce notamment à ces travaux (accord de licence Généthon-AveXis annoncé le 14 mars dernier), la société AveXis développe aujourd’hui une thérapie génique dont les résultats sont spectaculaires pour les enfants inclus dans l’essai aux Etats-Unis. L’essai devrait être étendu à l’Europe – et notamment en France avec I-Motion- à d’ici la fin de l’année.
À noter dans vos agenda : MYOLOGIE 2019, le 6e Congrès international de myologie de l’AFM-Téléthon, aura lieu du 25 au 28 mars 2019 au Centre des congrès de Bordeaux Lac. Les meilleurs experts mondiaux en myologie seront présents pour échanger sur tous les sujets liés à la myologie, avec un intérêt croissant pour les innovations thérapeutiques pour les maladies neuromusculaires.
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