L’ACE-083 a récemment reçu la désignation de « fast track »aux États-Unis après l’annonce de résultats préliminaires prometteurs dans la FSH.
Encore en développement, l’ACE-083 cherche à inhiber la myostatine, une protéine naturellement présente dans l’organisme et qui ralentit la croissance musculaire. L’action anti-myostatine de ce candidat-médicament s’exerce localement, dans les muscles où il est injecté.
Il est actuellement à l’étude chez des adultes atteints de myopathie facio-scapulo-humérale (FSH) dans un essai de phase II qui comporte deux parties : la première d’une durée de 3 mois pour évaluer la tolérance et trouver la dose optimale du produit chez 36 personnes ; la deuxième pour tester contre placebo chez 56 personnes pendant 6 mois l’efficacité de la dose sélectionnée. Les participants reçoivent le traitement toutes les 3 semaines en injection soit dans un muscle de la jambe (tibial antérieur), soit dans un muscle du bras (biceps brachial).
Des données encourageantes
Les résultats préliminaires de la première partie de l’essai ont été présentés lors du 70ème congrès de l’Académie Américaine de Neurologie organisé du 21 au 27 avril à Los Angeles (États-Unis). Comme annoncé en janvier par le laboratoire Acceleron qui développe le candidat-médicament, l’ACE-083 a été bien toléré par les participants après 3 mois de traitement. De plus, le volume des muscles traités a augmenté de façon proportionnelle à la dose injectée et le taux de graisse dans ces mêmes muscles a diminué. Ces résultats positifs ont ainsi permis le démarrage de la deuxième partie de l’essai.
Une procédure accélérée
Le laboratoire Acceleron a également annoncé que l’ACE-083 avait reçu la désignation « fast track » par les autorités de santé américaines (FDA). Cette désignation a pour objectif de faciliter le développement du candidat-médicament qui est également à l’étude dans une autre maladie neuromusculaire, la maladie de Charcot-Marie-Tooth.
Voir le communiqué de presse d’Acceleron du 26 avril 2018 « Acceleron Announces ACE-083 Phase 2 Trial Presentation at the American Academy of Neurology 70th Annual Meeting »
Voir le communiqué de presse d’Acceleron du 1er mai 2018 « Acceleron Receives FDA Fast Track Designation for ACE-083 in Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy (FSHD) »
Sur Clinicaltrials.gov (en anglais) : NCT02927080
