La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est la myopathie la plus fréquente chez l’enfant. Due à l’absence de dystrophine, la protéine codée par le gène DMD, elle entraîne un déficit moteur lentement progressif et un décès prématuré du fait de complications cardio-respiratoires. L’évaluation de ce déficit et de son évolution est primordiale, surtout dans le contexte des essais cliniques en cours. Parmi les outils de mesure, le test de marche de six minutes (6MWT) s’est imposé, notamment au niveau des agences réglementaires, pour juger de l’efficacité des traitements.
Dans un article publié en octobre 2014, un réseau de myologues cliniciens italiens fait le point sur la validité de ce test et sa variabilité dans le temps. Quatre-vingt-seize enfants atteints de DMD encore marchants ont été étudiés dans 11 centres répartis dans toute l’Italie. A intervalles réguliers (J0, 1 an, 2 ans et 3 ans), ils ont passé le test de marche de six minutes mais également une échelle fonctionnelle, la North Star Ambulatory Assessment.
En moyenne, les enfants perdent au 6MWT 16 mètres la première année, 59 mètres la deuxième et 104 mètres la troisième. Il existe toutefois des différences significatives selon leur performance au début de l’étude (plus ou moins de 350 mètres parcourus au moment de l’inclusion) et le fait d’être ou non sous stéroïdes. L’échelle North Star s’est avérée évoluer selon les mêmes modalités. Cette étude constitue une étude de référence pour les essais à venir utilisant le 6MWT comme critère de jugement.
Long term natural history data in ambulant boys with Duchenne muscular dystrophy: 36-month changes.
Pane M, Mazzone ES, Sivo S, Sormani MP, Messina S, D Amico A, Carlesi A, Vita G, Fanelli L, Berardinelli A, Torrente Y, Lanzillotta V, Viggiano E, D Ambrosio P, Cavallaro F, Frosini S, Barp A10, Bonfiglio S, Scalise R, De Sanctis R, Rolle E, Graziano A, Magri F, Palermo C, Rossi F, Donati MA, Sacchini M, Arnoldi MT, Baranello G, Mongini T, Pini A, Battini R, Pegoraro E, Previtali S, Bruno C, Politano L, Comi GP, Bertini E, Mercuri E.
PLoS One. 2014 (Oct). 9(10) : e108205. Doi : 10.1371/journal.pone.0108205. eCollection 2014.
