Actualités de la myologie
Flux RSSDes recommandations belges pour la prise en charge de la myasthénie auto-immune
Suite à un partage d’expériences de terrain, et au vu du développement très rapide de thérapies innovantes, des cliniciens belges ont établi des recommandations nationales pour la prise en charge des patients atteints de myasthénie auto-immune : ces recommandations ont été établies en date de février 2024 et couvrent aussi bien la myasthénie généralisée que les … [Lire la suite]
Succès de cellules CAR-T dans une myasthénie et un syndrome de Lambert-Eaton simultanés
Une équipe allemande rapporte le traitement par cellules CAR-T anti-CD19 autologues de deux femmes présentant à la fois une myasthénie auto-immune et un syndrome de Lambert-Eaton ne répondant pas à de multiples immunothérapies. Les deux patientes, dépendantes du fauteuil roulant avant la greffe, ont retrouvé une mobilité complète leur permettant notamment la pratique du vélo … [Lire la suite]
Des similarités entre DMD et rhabdomyosarcome
Des chercheurs canadiens ont rédigé un chapitre de livre faisant la somme des connaissances acquises dans le domaine des cellules souches musculaires (appelées aussi cellules satellites) : ces cellules disposées à la périphérie de la fibre musculaire sont à la base de la régénération de cette dernière, elles ont été étudiées ici dans les deux contextes … [Lire la suite]
SNOW-P : un programme australien de gestion des comportements alimentaires dans la DMD
Le programme SNOW-P, pour Supporting Nutrition and Optimizing Wellbeing Program, a été coconstruit avec des aidants de jeunes garçons atteints de myopathie de Duchenne. Cinquante-trois d’entre eux ont répondu à une enquête : 48% pensaient leur fils en surpoids, ce qui entrainait des complexes (71%) et un impact négatif sur son estime de lui (64%) et … [Lire la suite]
Une étude de validité de l’échelle fonctionnelle North Star réalisée à distance
La pandémie de COVID-19 a été l’occasion de repenser les modes d’évaluation des scores fonctionnels chez les patients neuromusculaires, et en particulier ceux atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) : des chercheurs américains ont étudié la validité d’une passation à distance de l’échelle NSAA (North Star Ambulatory Assessment) sous la forme d’une vidéo en streaming … [Lire la suite]
Les omega3 semblent améliorer le biomarqueur de régénération FOXP3 dans la DMD
Une supplémentation en acides gras polyinsaturés oméga 3 à longue chaine (ω-3 LCPUFA) a été testée en double aveugle contre placebo pendant six mois chez 31 garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) : dix-huit étaient sous ω-3 LCPUFA et 13 sous placebo ; le taux dans les leucocytes de l’ARNm du marqueur de régénération musculaire … [Lire la suite]
Myasthénie auto-immune : meilleure tolérance du mycophénolate et du méthotrexate que de l’azathioprine
Une enquête nationale britannique auprès de 235 personnes atteintes de myasthénie auto-immune, 166 sous azathioprine, 102 sous mycophénolate et 40 sous méthotrexate, montre que : les effets indésirables les plus fréquents étaient une atteinte hépatique sous azathioprine (23%), des diarrhées avec le mycophénolate (14%) et de la fatigue avec le méthotrexate (18%) ; l’arrêt de l’azathioprine du … [Lire la suite]
Un marqueur précoce de l’atteinte myocardique dans la DMD
Des cliniciens catalans ont étudié la possibilité de détecter précocement des altérations du myocarde dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) : 23 adolescents atteints de dystrophinopathie (14 DMD, 8 Becker, 1 transmettrice symptomatique) ont été évalués à l’aide d’une imagerie cardiaque par résonance magnétique (cardio-IRM) et de paramètres fonctionnels cardiaques, leurs données ont été comparées … [Lire la suite]
Consensus d’experts sur l’évaluation et la prise en charge des effets indésirables du delandistrogene moxeparvovec (Elevidys®)
Compte tenu du développement rapide et récent des traitements de thérapie génique par microdystrophine dans la myopathie de Duchenne (DMD), il existe peu de données sur les effets secondaires de ces traitements. La méthode Delphi a été utilisée pour élaborer un consensus sur l’évaluation et la prise en charge des effets secondaires (vomissements, gastrite, atteinte … [Lire la suite]
Un workshop ENMC repense le diagnostic et le design des essais cliniques dans la myosite à inclusions
Dix ans après la publication des critères diagnostiques de la myosite à inclusions, un groupe international d’une trentaine d’experts (dont deux français) a participé au 272e atelier de l’European Neuromuscular Centre (ENMC) en juin 2023 aux Pays-Bas. Leurs travaux ont abouti à : inclure des nouveaux critères diagnostiques, tel le constat d’anomalies mitochondriales à la biopsie … [Lire la suite]
