Actualités de la myologie
Flux RSSLe givinostat est autorisé à la commercialisation en Europe, pour certains patients atteints de DMD
Le givinostat, un inhibiteur des histones désacétylases (HDAC) qui agit sur la fibrose et l’inflammation du muscle dans la myopathie de Duchenne, est désormais autorisé de manière conditionnelle en Europe sous le nom de Duvysat™. Elle concerne : les patients atteints de DMD, âgés de 6 ans et plus, ambulants, sous corticothérapie ; et nécessite de … [Lire la suite]
Du nouveau dans le traitement de certaines myosites inflammatoires réfractaires
Des cliniciens allemands rapportent un cas de syndrome des antisynthétases (ASyS) ayant fait l’objet de plusieurs biothérapies : la patiente âgée de 45 ans avait dans le cadre de son ASyS, des signes articulaires, musculaires (myosite) et respiratoires (pneumopathie interstitielle), avec présence d’auto-anticorps dirigés contre l’antigène Jo-1, un premier traitement par cellules CAR-T dirigées contre les … [Lire la suite]
Vers une meilleure connaissance des effets secondaires liés à l’usage des cellules CAR-T
Des cliniciens allemands ont étudié les effets secondaires indésirables survenus chez des patients atteints de maladies auto-immunes ayant bénéficié de cellules CAR-T ciblant l’antigène CD19 : 39 patients adultes, dont six avec une myopathie inflammatoire d’origine auto-immune, ont été sélectionnés pour cette étude rétrospective, 30 d’entre eux ont présenté un syndrome d’intolérance, cutanée et/ou rénale, dans … [Lire la suite]
Tolérance de l’efgartimod dans la myasthénie auto-immune
Des chercheurs chinois se sont intéressés aux effets indésirables observés lors de l’administration d’efgartigimod, un immunosuppresseur de nouvelle génération utilisé, entre autres indications, dans la myasthénie auto-immune réfractaire : leurs travaux reposent sur l’exploitation de données de pharmacovigilance contenues dans la base de données américaine gérée par la FDA (Food and Drug Administration), celle-ci, dont l’accès … [Lire la suite]
La corticothérapie est-elle efficace sur la fonction cardiaque dans la DMD ? Revue
Des chercheurs chinois ont voulu savoir si la corticothérapie au long cours utilisée dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) pouvait améliorer la fonction cardiaque : leurs travaux reposent sur une revue critique des études du domaine publiées entre 2000 et 2024, 21 études ont été retenues, 13 d’entre elles, correspondant à 1814 patients atteints de … [Lire la suite]
Une version optimisée de thérapie génique à l’étude dans la SMA
Des chercheurs pékinois rapportent les résultats d’études précliniques concernant une thérapie génique de nouvelle génération employée dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) : le nouveau transgène (AAV9-coSMN1) contient un codon optimisé, véhiculé par un virus adéno-associé de type AAV9, des souris issues du modèle taïwanais ainsi que des primates non-humains de SMA ont été utilisés et … [Lire la suite]
Des présentations cliniques atypiques de la myopathie nécrosante auto-immune à mieux reconnaitre
Des cliniciens américains, dont Andrew Mammen, le chercheur à l’origine des premières descriptions de la myopathie nécrosante auto-immune (MNAI), font le point sur cette pathologie et mettent l’accent sur les formes atypiques de cette dernière : après avoir rappelé le cadre habituel de cette myopathie caractérisée par une faiblesse musculaire et la positivité d’auto-anticorps contre les … [Lire la suite]
Une efficacité à long terme du nusinersen variable selon la fréquence d’injection
Des chercheurs nippons ont comparé deux protocoles, japonais et européen, d’administration du nusinersen dans le traitement de l’amyotrophie spinale liée au gène SMN1 (SMA) : pour des raisons réglementaires, le protocole japonais ne comporte que deux injections intrathécales de nusinersen comme dose de charge suivies d’injection tous les 6 mois au lieu de tous les 4 mois dans … [Lire la suite]
Le risdiplam, une autorisation des comprimés au niveau européen
Déjà disponible sous la forme d’une solution buvable qui se conserve au réfrigérateur, ou exceptionnellement à température ambiante pendant 5 jours maximum, le risdiplam (Evrysdi) vient d’être également autorisé au niveau européen sous une nouvelle forme galénique : le laboratoire Roche annonce que la Commission européenne vient d’autoriser les comprimés dosés à 5 mg, pour les … [Lire la suite]
Un cas de myopathie à bâtonnets acquise et réversible au décours d’une leucémie
Des chercheurs du Centre de Référence maladies neuromusculaires de Créteil rapportent le cas, assez exceptionnel, d’une patiente ayant des symptômes myopathiques lors d’une complication immunologique (réaction du greffon contre l’hôte ou GVH) survenue à l’occasion d’un traitement pour leucémie : la patiente âgée de 49 ans était traitée pour une leucémie aigüe par chimiothérapie et allogreffe … [Lire la suite]
