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De nouvelles hypothèses quant à la physiopathologie de la myosite à inclusions
La physiopathologie de la myosite à inclusions (IBM pour inclusion body myositis) reste en grande partie mal comprise. Dans ce contexte, des chercheurs américains ont émis de nouvelles hypothèses : leur étude a porté sur les biopsies musculaires de 38 patients atteints d’IBM et celles de 22 personnes saines appariées pour l’âge et le genre, plusieurs … [Lire la suite]
Une étude en vie réelle conforte la place de l’éculizumab dans la myasthénie réfractaire
L’étude rétrospective multicentrique ELEVATE a mobilisé aux États-Unis 14 myologues et neurologues, prescripteurs d’éculizumab à 119 de leurs patients atteints de myasthénie auto-immune, avec anti-RACh dans 97% des cas. Ce médicament, prescrit le plus souvent pour contrôle insuffisant des symptômes (82%) ou mauvaise tolérance du traitement (40%), a entrainé : une réduction significative du score MG-ADL, … [Lire la suite]
La thymectomie a-t-elle des conséquences délétères à terme ?
Une étude rétrospective publiée récemment dans le New England Journal of Medicine a soulevé la question d’un risque accru à long terme, en termes de cancer, de maladie auto-immune et de mortalité, après thymectomie dans le cadre d’une chirurgie cardio-thoracique. Dans Neurology, des spécialistes internationaux de la myasthénie (dont une chercheuse de l’Institut de Myologie) … [Lire la suite]
DMD : une stratégie de thérapie génique plus efficace que la microdystrophine dans les souris mdx
Une équipe germano-américaine et une sino-américaine ont publié, à un mois d’intervalle, la preuve de concept d’une stratégie de thérapie génique conduisant à l’expression d’une dystrophine pleine longueur dans le muscle squelettique et le muscle cardiaque de souris mdx. Cette méthode s’appuie sur le trans-épissage protéique médié par des intéines. Elle utilise une triple administration … [Lire la suite]
Des cellules CAR-T « universelles » dans la myopathie nécrosante auto-immune (et la sclérodermie)
Une première équipe chinoise avait publié en février 2024 le cas d’un patient atteint d’une forme réfractaire de myopathie nécrosante auto-immune, en rémission après une perfusion de cellules CAR-T dirigées contre l’antigène de maturation des lymphocytes B (BCMA). Six mois plus tard, une deuxième publication, dans le cadre d’un essai clinique cette fois, fait état … [Lire la suite]
Un cas de myosite au décours d’une génothérapie pour la DMD
Des cliniciens américains impliqués dans la thérapie génique destinée à apporter par voie veineuse, et à l’aide d’un virus adéno-associé, une version tronquée du gène de la dystrophine (microdystrophine) rapportent une complication déjà connue mais de survenue rare : le patient était âgé de 9 ans et encore capable de marche au moment de la thérapie … [Lire la suite]
Transplantation cardiaque et dystrophies musculaires : des réticences battues en brèche
Une revue de la littérature des 275 transplantations cardiaques réalisées dans les dystrophies musculaires jusqu’en juillet 2023 objective que : ces interventions ont concerné 116 patients atteints de myopathie de Becker (DMB) et 102 de laminopathie, mais aussi 17 patients atteints de myopathies des ceintures (LGMD), 12 de dystrophie myotonique de Steinert (DM1), 11 de dystrophie … [Lire la suite]
Une histoire naturelle des neuropathies héréditaires liées à TRPV4
Le consortium des neuropathies héréditaires rapporte les données cliniques de 68 patients atteints de maladie neuromusculaire lié à TRPV4 (maladie de Charcot-Marie-Tooth 2C, amyotrophie spinale scapulo-péronière et amyotrophie spinale distale congénitale) recueillies dans le cadre d’une étude d’histoire naturelle (NCT01193075) menée aux États-Unis, en Italie et au Royaume-Uni. L’âge de début des neuropathies héréditaires liées à … [Lire la suite]
Notre Rapport annuel 2023 est en ligne
En 2023, l’Institut a poursuivi sa dynamique de transformation et le déploiement de sa stratégie pour soutenir la recherche et l’innovation. Cette année a été également une année clé pour faire émerger le muscle comme un enjeu de santé publique. Une même ambition nous porte : l’accompagnement du patient dans son parcours de soins et … [Lire la suite]
L’association danoise MuskelsVindfonden en visite à l’Institut
Vendredi 31 août, 56 personnes de l’association danoise MuskelsVindfonden, qui collabore avec l’AFM-Téléthon, se sont rendues à l’Institut de Myologie. Cette délégation, composée de salariés et de bénévoles de l’association MuskelsVindfonden, s’est rendue à Paris du 28 au 31 août pour soutenir les athlètes danois participant aux Jeux Paralympiques. Parmi les membres présents figuraient Simon … [Lire la suite]
