Blog Archives
DMOP : efficacité d’une thérapie génique chez la souris
Une équipe soutenue par l’AFM-Téléthon apporte la preuve de concept de l’efficacité d’une double thérapie génique dans un modèle de souris atteinte de DMOP. La dystrophie musculaire oculopharyngée (ou DMOP) est due à une augmentation anormale du nombre de répétitions d’un triplet GCG dans le gène PABPN1 qui perturbe le fonctionnement de la cellule musculaire. … [Lire la suite]
Le 22 avril, marchez pour les sciences !
« La marche pour les sciences » est un événement mondial qui se déroulera le samedi 22 avril. Ce 22 avril, Jour de la Terre, aura lieu la « La marche pour les sciences » dans plus de 400 villes dans le monde. Son objectif ? Défendre l’indépendance et la liberté des sciences et les … [Lire la suite]
Congrès de l’association CMT-France
Médecins et chercheurs étaient présents pour faire le point sur la prise en charge de la douleur et de la fatigue et sur les pistes thérapeutiques dans la CMT. Plus de 300 personnes ont participé au 27e congrès national de l’association CMT-France le samedi 25 mars 2017. Les présentations de la matinée ont porté … [Lire la suite]
Séminaire de l’Institut – lundi 24 avril – Cesare Gargioli (Italie)
Perivascular stem cells and skeletal muscle tissue engineering Lundi 24 avril 2017 – 12h00-13h00 Cesare Gargioli, PhD (Dept. of Biology, Rome University, Italie) Host : Catherine Coirault Auditorium de l’Institut de Myologie Hôpital de la Pitié-Salpêtrière Bâtiment Babinski entrée 82 bd Vincent Auriol métro Chevaleret
DMD : prolongement de l’essai avec SRP-4053
Le traitement SRP-4053 développé par Sarepta Therapeutics sera évalué presque trois fois plus longtemps que prévu. L’objectif : obtenir des mesures d’efficacité solides. L’essai de phase I/II avec le SRP-4053, mené par Sarepta Therapeutics dans le cadre du projet international Skip NMD, dans la myopathie de Duchenne, durera 156 semaines au lieu des 60 initialement … [Lire la suite]
Séminaire de l’Institut – lundi 22 mai – Sigolène Meilhac (France)
Morphogenesis of the heart : controlling growth and alignment of cardiac chambers Lundi 22 mai 2017 – 12h00-13h00 Sigolène Meilhac (Imagine-Institut Pasteur group of Heart Morphogenesis, Inserm UMR 1163/Institut Imagine, Paris, France) Host: Bruno CADOT Auditorium de l’Institut de Myologie Hôpital de la Pitié-Salpêtrière Bâtiment Babinski entrée 82 bd Vincent Auriol métro Chevaleret
Nouvelle étape dans le traitement de la myopathie myotubulaire par thérapie génique
L’équipe Maladies neuromusculaires et thérapie génique du Dr Ana Buj Bello, chercheuse Inserm à Généthon et des équipes américaines, notamment de l’Université de Washington, ont franchi une nouvelle étape dans le traitement de la myopathie myotubulaire par thérapie génique. Les chercheurs ont démontré l’efficacité de l’administration du vecteur par voie intraveineuse et identifié la dose … [Lire la suite]
Efficacité d’une double approche innovante de thérapie génique dans une maladie neuromusculaire
Des chercheurs du centre de recherche en Myologie de l’Institut de Myologie (Unité 974 : Inserm/CNRS/Université Pierre et Marie-Curie/Association Institut de Myologie), dirigé par Gillian Butler-Browne, en collaboration avec deux équipes de Royal Holloway-Université de Londres et de Benitec BioPharma, ont démontré l’efficacité d’une double approche innovante de thérapie génique dans la dystrophie musculaire oculo-pharyngée. … [Lire la suite]
ZAK : une triple kinase responsable d’une nouvelle forme de myopathie congénitale
Les myopathies congénitales constituent un ensemble très hétérogène de pathologies neuromusculaires. Caractérisées cliniquement par un début très précoce (à la naissance ou dans les premiers mois de vie) et un déficit musculaire peu ou pas progressif, ces myopathies se distinguent par des lésions, plus ou moins spécifiques, visibles en microscopie sur un fragment de muscle. … [Lire la suite]
Les questions éthiques liées à la recherche biomédicale et au soin au cœur des Rencontres d’Éthique de l’Institut de Myologie
Les premières Rencontres d’Éthique de l’Institut de Myologie se sont tenues mardi 14 mars 2017. L’Institut de Myologie coordonne, autour du malade, la prise en charge médicale, la recherche fondamentale, la recherche clinique et l’enseignement. Centre de référence international participant à de nombreux essais et études cliniques concernant principalement les maladies neuromusculaires, il était devenu … [Lire la suite]
