Blog Archives
DMD : point sur le Translarna (ataluren) en France
La HAS a donné un avis favorable à la prise en charge du Translarna à l’hôpital malgré un service médical rendu qualifié d’absence de progrès thérapeutique. Le Translarna (ataluren) Le Translarna (ataluren) est une molécule développée par la société PTC Therapeutics qui cible les anomalies du gène DMD de type codons stop prématurés (10% des … [Lire la suite]
Pierre Klein lauréat du Prix de la Chancellerie : prix Louis Forest, spécialisé en Médecine pour 2017
Pierre Klein, ancien doctorant au sein de l’Institut de Myologie, vient de se voir décerner 3 prix en quelques mois. Pierre Klein a soutenu sa thèse en 2016 et ses travaux viennent d’être distingués par le prix Louis Forest de la Chancellerie des universités de Paris, institution ayant pour vocation de contribuer au rayonnement de … [Lire la suite]
Maladie de Kennedy : point de vue des patients sur leurs symptômes
Étude des symptômes identifiés par les patients atteints de maladie de Kennedy comme impactant le plus leur qualité de vie. Dans une étude américaine dont les résultats ont été publiés en septembre 2017, 21 hommes atteints de maladie de Kennedy ont répondu à une interview évaluant les symptômes qui impactent le plus leur qualité de … [Lire la suite]
SMA : publications de résultats d’essais cliniques
Résultats positifs de deux essais cliniques, l’un de thérapie génique et l’autre du nusinersen (Spinraza), dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 1. Dans le même numéro du journal The New England Journal of Medicine, ont été publiés les résultats positifs de deux essais cliniques testant les deux pistes actuelles les plus … [Lire la suite]
Séminaire de l’institut – 13 novembre à 12h00 – Kathrin Meyer (USA)
In vitro modeling and gene therapy for neurodegenerative disorders Lundi 13 novembre 2017 – 12h00 Kathrin Meyer, PhD, Research Assistant Professor (Research Institute Nationwide Children’s Hospital, Ohio State University, Columbus, OH, USA) Host : France Pietri Auditorium de l’Institut de Myologie, bâtiment Babinski Hôpital de la Pitié-Salpêtrière entrée 82 bd Vincent Auriol métro Chevaleret
Séminaire de l’institut – 13 novembre à 10h30 – Nicolas Wein (USA)
Making sense of nonsense: Moving toward an unusual therapeutic strategy for DMD Lundi 13 novembre 2017 – 10h30 Nicolas Wein, PhD, Research Assistant Professor (Center for Gene Therapy Nationwide Children’s Hospital WA 3106, 700 Children’s Dr 43205 Columbus, OH, USA) Host : France Pietri Auditorium de l’Institut de Myologie, bâtiment Babinski Hôpital de la Pitié-Salpêtrière entrée … [Lire la suite]
1000 chercheurs dans les écoles, c’est reparti !
Du 6 novembre au 1e décembre, les experts des biothérapies, soutenus par l’AFM-Téléthon, repartent à la rencontre des élèves de collèges et lycées de France et à l’étranger, dans le cadre de l’opération « 1000 chercheurs dans les écoles », en partenariat avec l’Association des professeurs de biologie et de géologie (APBG). A l’initiative de … [Lire la suite]
Séminaire de l’institut – vendredi 17 novembre – Erin Englund, PhD (USA)
Quantitative MRI for assessment of skeletal muscle perfusion, peripheral vascular dynamics, and muscle oxygen consumption Vendredi 17 novembre 2017 – 16:30 – 17:30 Erin Englund, PhD (Laboratory for Structural, Physiologic and Functional Imaging (LSPFI), Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania, Philadelphia, USA) Host: Pierre Carlier Auditorium de l’Institut de Myologie, bâtiment Babinski Hôpital de … [Lire la suite]
Parution de la 88e newsletter de l’institut
Bienvenue dans la 88ème édition de notre newsletter. Au sommaire, un retour sur le congrès de la WMS, la preuve de l’efficacité de la micro-dystrophine dans la DMD, et d’autres actualités de l’institut et de la myologie. Dans quelques semaines, le coup d’envoi du Téléthon 2017 qui se déroulera les 8 et 9 … [Lire la suite]
Myosite à inclusions : la toxine botulinique, une alternative à la myotomie crico-pharyngée ?
Plusieurs maladies neuromusculaires s’accompagnent de troubles sévères de la déglutition qui peuvent, dans certains cas, précéder les troubles moteurs périphériques et mettre en jeu le pronostic vital à moyen terme. Ces troubles sont particulièrement fréquents dans la myosite à inclusions sporadique (sIBM). Cette myopathie, classée parmi les myopathies inflammatoires d’origine auto-immune, apparait généralement autour de … [Lire la suite]
