Généthon, le laboratoire de thérapie génique de l’AFM-Téléthon, et AveXis, la société de biotechnologies qui mène actuellement aux Etats-Unis, et prochainement en Europe, un essai clinique de thérapie génique pour l’amyotrophie spinale (SMA) ont annoncé ce jour avoir conclu un accord.
Généthon octroie à AveXis une licence d’utilisation, aux États-Unis, en Europe et au Japon, des brevets liés au produit AAV9-SMN ainsi que son administration in vivo dans le système nerveux central, par voie intrathécale ou intraveineuse. En effet, en 2009, Généthon et l’Institut de Myologie publiaient les 1ers résultats de thérapie génique chez des souris atteintes d’amyotrophie spinale. Les chercheurs français, dirigés par Martine Barkats (équipe Transfert de gène dans le système nerveux central & biothérapie des maladies du motoneurone du Centre de recherche en myologie de l’institut), avaient démontré l’efficacité du vecteur AAV9-SMN et de son administration par voie systémique dans le système nerveux central (Intravenous Administration of Self-Complementary AAV-9 Enables Transgene Delivery to Adult Motor Neurons Molecular Therapy. 2009 Jul;17).
Ce nouvel accord renforce le fait que Généthon est aujourd’hui un acteur incontournable du développement de la thérapie génique des maladies rares à l’échelle mondiale.
