Des chercheurs de Généthon et de l’Institut de myologie ont mis au point des organoïdes musculaires, appelés « MYOrganoïdes », reproduisant la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) afin d’étudier plus en détail la thérapie génique.
- Les « MYOrganoïdes » ont été obtenus à partir de cellules musculaires squelettiques dérivées de cellules souches pluripotentes induites de patients atteints de DMD mises en co-culture avec des fibroblastes de patients pour accélérer leur maturation structurelle et contractile tout en reproduisant la faiblesse musculaire et la fibrose.
- Testée au sein de ces structures tridimensionnelles, la thérapie génique par microdystrophine a amélioré la fonction musculaire, mais n’a restauré que partiellement les composants du complexe glycoprotéique associés à la dystrophine et a peu réduit la fibrose.
- Un traitement antifibrotique pourrait améliorer l’efficacité de la thérapie génique.
Voir aussi « Myopathie de Duchenne : des organoïdes pour étudier les limites de la thérapie génique »
* Riyad El-Khoury et Guy Brochier – laboratoire d’Histologie du Centre d’Exploration et d’Évaluation Neuromusculaire
Anne Bigot – équipe Orchestration cellulaire et moléculaire en régénération musculaire, pendant le vieillissement et en pathologies du Centre de Recherche en Myologie
