Après un premier rapport de trois cas en 2022, une équipe candienne publie les résultats d’une étude rétrospective de 21 patients atteints de myasthénie auto-immune avec anti-MusK ou anti-RACh, sévère et réfractaire, traitée par greffe autologue de cellules souches hématopoïétiques 1,9 à 21,8 ans après le diagnostic.
Sur 18 patients évaluables :
- 16 ont atteint et maintenu le critère principal d’efficacité défini comme une rémission stable sur le plan clinique (pas de symptôme) ou un statut de manifestations minimales (MM-0) en l’absence de traitement, lequel a pu être arrêté dans un délai de 0 à 5,6 ans après la greffe,
- deux ont connu une amélioration, atteignant un statut MM-1 ou MM-3 sous traitement immunosuppresseur et/ou anticholinestérasique, mais avec moins de médicaments qu’avant la greffe.
Sur les trois autres patients, non évaluables :
- l’un a une myopathie cortisonique,
- deux sont décédés précocement en lien avec la toxicité de la greffe, soit un taux de mortalité à 100 jours de 9,5%.
Les auteurs rappellent toutefois que le taux de mortalité actuel de la myasthénie se situe entre 2,1% et 9%, toutes formes de la maladie confondues. Pour ses formes réfractaires, ce taux pourrait être peu différent de celui observé dans l’étude canadienne en raison de la particulière fragilité des patients éligibles à la greffe et du fait qu’elle soit mise en œuvre tardivement, après l’échec de nombreuses lignes de traitements.
Voir aussi « Myasthénie : la greffe de cellules souches, un traitement d’exception »