Publié en octobre 2022, le Protocole national de diagnostic et de soins (PNDS) consacré à la greffe de cellules souches hématopoïétiques dans les maladies auto-immunes retient la myasthénie au rang des indications de ce traitement d’exception, sous quatre conditions :
- un diagnostic de myasthénie prouvée selon les critères diagnostiques du PNDS Myasthénie,
- un âge ≤ 65 ans,
- une myasthénie sévère, de classe III selon le score clinique de la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA),
- un échec des traitements de première et deuxième ligne par immunosuppresseurs bien conduits.
Aucune mention n’est faite en revanche sur le type d’autoanticorps. Une équipe de Calgary (Canada) rapporte le cas de trois patientes atteintes de myasthénie auto-immune avec anti-MuSK, réfractaire à plusieurs traitements parmi lesquels le rituximab :
- entre 2017 et 2020, elles ont bénéficié d’une greffe autologue de cellules souches hématopoïétiques en moyenne 3,3 ans après le diagnostic de myasthénie,
- ce traitement a entrainé une amélioration majeure et durable de l’impact de la maladie sur les activités de la vie quotidienne (score moyen MG-ADL passé de 14,7 à 0,3) et sur leur qualité de vie (score moyen MG-QoL passé de 15 à 0) alors même qu’aucune d’entre elles ne prend plus de médicaments contre la myasthénie,
- les évènements survenus en post-greffe sont pour l’essentiel des infections traitables et une ménopause précoce.
Greffe de cellules souches hématopoïétiques dans les maladies auto-immunes – Protocole national de diagnostic et de soins. Mathec – FAI2R – MaRIH. Octobre 2022
Voir aussi « Myasthénie : la greffe de cellules souches validée dans certaines situations exceptionnelles »
