Après une première phase en double aveugle de l’essai COMET qui a comparé l’efficacité et la sécurité de l’avalglucosidase alfa (Nexviadyme) à l’alglucosidase alfa (Myozyme), tous les participants ont reçu Nexviadyme lors d’une phase d’extension en ouvert. A l’issue d’une année supplémentaire de traitement, les résultats ont été publiés en avril 2023 :
- Les participants qui ont continué leur traitement initial avec le Nexviadyme ont présenté une amélioration de 2,65% de leur capacité vitale forcée (FCV) légèrement meilleure que les patients ayant débuté l’essai sous Myozyme (0,36%).
- Ils ont amélioré la distance parcourue dans le test de 6MWT de 18,6 mètres contre 4,56 m pour le groupe ayant reçu Myozyme puis Nexviadyme.
- Cinq participants ont dû arrêter l’essai à cause d’effets indésirables liés au traitement par enzymothérapie.
- La moitié des participants ont expérimenté des effets secondaires modérés (mal de tête, mal de dos, nausées…) avec des proportions égales dans les deux groupes.
Voir aussi « Maladie de Pompe : Nexviadyme garde son efficacité pendant deux ans »