Maladie de Pompe : des résultats positifs de l’essai COMET

Après une première phase en double aveugle de l’essai COMET qui a comparé l’efficacité et la sécurité de l’avalglucosidase alfa (Nexviadyme) à l’alglucosidase alfa (Myozyme), tous les participants ont reçu Nexviadyme lors d’une phase d’extension en ouvert. A l’issue d’une année supplémentaire de traitement, les résultats ont été publiés en avril 2023 :

  • Les participants qui ont continué leur traitement initial avec le Nexviadyme ont présenté une amélioration de 2,65% de leur capacité vitale forcée (FCV) légèrement meilleure que les patients ayant débuté l’essai sous Myozyme (0,36%).
  • Ils ont amélioré la distance parcourue dans le test de 6MWT de 18,6 mètres contre 4,56 m pour le groupe ayant reçu Myozyme puis Nexviadyme.
  • Cinq participants ont dû arrêter l’essai à cause d’effets indésirables liés au traitement par enzymothérapie.
  • La moitié des participants ont expérimenté des effets secondaires modérés (mal de tête, mal de dos, nausées…) avec des proportions égales dans les deux groupes.

 

Efficacy and Safety of Avalglucosidase Alfa in Patients With Late-Onset Pompe Disease After 97 Weeks: A Phase 3 Randomized Clinical Trial. Kishnani PS , Diaz-Manera J, Toscano A. et al. JAMA Neurol . 2023 Apr 10;e230552.

 

Voir aussi « Maladie de Pompe : Nexviadyme garde son efficacité pendant deux ans »