Des cliniciens allemands ont déterminé le taux d’anticorps anti-AAV9 chez 69 adultes atteints de SMA de type II et III. S’appuyant sur un seuil supérieur à 1/50 comme critère d’exclusion aux essais de thérapie génique du Zolgensma, ils ont mis en évidence :
- une faible prévalence de ce critère chez les adultes : seuls trois patients (4,3%) ont un taux supérieur à 1/50 ;
- une prévalence qui n’augmente pas avec l’âge ;
- un taux d’anti-AAV9 chez les adultes qui ne serait donc pas un frein à la prise du Zolgensma.
Un faible taux d’anti-AAV9 avait déjà été démontrée chez les jeunes enfants atteints de SMA.
Prevalence of Anti-Adeno-Associated Virus Serotype 9 Antibodies in Adult Patients with Spinal Muscular Atrophy. Stolte B, Schreiber-Katz O, Günther R et al. Hum Gene Ther. 2022 Sep;33(17-18):968-976.
Voir aussi « SMA : quel taux d’anti-AAV9 présentent les adultes avant la thérapie génique ? »
