La dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSH ou FSHD) se caractérise par un déficit musculaire sélectif (muscles du visage, des épaules et des bras). Cette caractéristique en faisait une bonne candidate pour évaluer l’efficacité de l’ACE-083, une molécule développée par le laboratoire Acceleron, qui, administrée par voie intramusculaire, exerce une action anti-myostatine locale.
En 2016 a démarré un essai clinique de phase II, en deux parties :
- la première pour évaluer pendant 3 mois la tolérance de l’ACE-083 et trouver la dose optimale chez 37 patients atteints de FSH ;
- la seconde pour tester cette dose optimale en double aveugle contre placebo pendant 6 mois puis en ouvert pendant 6 autres mois chez 55 patients recevant 1 injection toutes les 3 semaines dans le biceps brachial ou le tibial antérieur.
La force musculaire, plafond de verre des anti-myostatines ?
Des résultats préliminaires, présentés en 2019, avaient montré une augmentation dose-dépendante du volume des muscles traités (supérieure à 15% aux doses de 200 à 240 mg par muscle) et une réduction du taux de graisse dans les tibiaux antérieurs. Néanmoins, selon les résultats définitifs de l’essai publiés en printemps 2022, cette augmentation de volume (critère principal de l’essai) ne s’est pas accompagnée d’une amélioration significative des scores fonctionnels, ni du FSHD-Health Index, un score avec lequel les patients évaluent l’impact de la maladie.
Acceleron a d’ailleurs annoncé arrêter le développement de l’ACE-083 dans la FSH, mais aussi dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth.
Acceleron Announces Topline Results from the Phase 2 Trial of ACE-083 in Patients with Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy. Communiqué de presse du 16 septembre 2019.
Voir aussi : « FSH : l’ACE-083 tire sa révérence »
