Acceleron Pharma a annoncé par voie de presse des résultats d’un essai de phase 2 évaluant pendant un an une injection d’ACE-083, un anti-myostatine, dans les muscles tibiaux antérieurs toutes les 3 semaines, chez 44 patients atteints de maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT) 1 et CMT X. Au bout d’un an de traitement, aucun bénéfice clinique n’a pu être mis en évidence ni au niveau de la force musculaire, ni au niveau de la qualité de vie.
Au vu de ces résultats, la société a décidé d’arrêter le développement de cette molécule.
La molécule avait aussi été évaluée dans la FSH, sans succès.
Communiqué de presse d’Acceleron Pharma du 9 mars 2020 Acceleron Announces Topline Results from the Phase 2 Trial of ACE-083 in Patients with Charcot-Marie-Tooth Disease
