L’essai STR1VE-EU a évalué la tolérance et l’efficacité d’une perfusion intraveineuse unique du Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) chez 33 nourrissons atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type I, présentant une ou deux copies du gène SMN2 et âgés de moins de 6 mois.
Les résultats de cet essai publiés en octobre 2021 montrent que :
- 97% des participants n’ont pas besoin de ventilation permanente à l’âge de 14 mois contre 26% dans une cohorte d’histoire naturelle,
- 44% sont capables de tenir assis seuls au moins 10 secondes à l’âge de 18 mois contre 0% dans cette même cohorte d’histoire naturelle,
- le Zolgensma a été bien toléré. Parmi les effets indésirables les plus fréquemment rapportés, figurent la fièvre, les infections des voies respiratoires supérieures et un taux de transaminases élevé.
Ces données confirment l’amélioration significative obtenue lors de l’essai STR1VE, un essai américain conçu avec le même design auprès de 22 participants et dont les résultats sont parus en avril 2021.
