Le Zolgensma (ou onasemnogene abeparvovec), premier traitement de thérapie génique dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA), bénéficie d’une autorisation conditionnelle de mise sur le marché européen depuis mai 2020.
Différents effets indésirables graves ont été rapportés avec ce produit : hépatotoxicité, thrombocytopénie transitoire, troubles cardiaques, microangiopathie thrombotique…
Une analyse exhaustive des données issues des études précliniques, des essais cliniques (une centaine de patients atteints de SMA au total) ou après sa commercialisation (665 patients) montre que ces risques sont rares et peuvent être anticipés ou pris en charge :
- La prise de prednisolone permet de résorber l’hépatotoxicité,
- La baisse du taux de plaquettes est transitoire,
- La microangiopathie thrombotique peut nécessiter une intervention médicale.
Voir aussi « SMA : des données rassurantes sur le Zolgensma »
