DMD : solide production de dystrophine 3 mois après le traitement de thérapie génique SRP-9001 chez 11 patients (essai de phase I)

Le SRP-9001 (rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophine) développé dans la myopathie de Duchenne (DMD) par le laboratoire Sarepta Therapeutics, est un produit de thérapie génique associant un gène de micro-dystrophine et un virus adéno-associé (AAV).

Sarepta a annoncé dans un communiqué de presse daté du 18 mai 2021, les premiers résultats de l’essai américain ENDEAVOR du SRP-9001 sous sa forme commerciale chez 20 participants, des garçons atteints de DMD âgés de 4 à 7 ans.

 

Une solide production de dystrophine sous membranaire

Des biopsies de 11 patients parmi les 20 inclus dans l’essai et traités avec le SRP-9001, ont été analysées 3 mois après l’administration du traitement. Le taux de dystrophine et sa localisation dans les cellules musculaires ont été étudiés. Les résultats montrent que :

  • Le SRP-9001 cible bien les muscles ;
  • En moyenne, 70,5 % des fibres musculaires (5,5 fois plus que le taux de base) expriment la micro-dystrophine ; celle-ci est bien localisée au niveau de leur membrane. L’intensité visualisée en immunofluorescence atteint 116,9 % en comparaison de biopsies normales, et est augmentée de 2,8 fois par rapport aux mesures de bases ;
  • La quantité globale de dystrophine mesurée par western blot dans le muscle est de 55,4 % du taux normal ;
  • Le SRP-9001 est toujours bien toléré ; deux patients ont eu des effets secondaires sérieux (hépatique et digestif) qui se sont résolus.

 

Sarepta Therapeutics – Communiqué de presse du 18 mai 2021 – Sarepta Therapeutics’ Investigational Gene Therapy for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy, SRP-9001, Demonstrates Robust Expression and Consistent Safety Profile Using Sarepta’s Commercial Process Material