Le produit de thérapie génique Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec), administrable par voie intraveineuse, en une seule injection, vient d’obtenir par la Commission européenne une autorisation de mise sur le marché (AMM) conditionnelle dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA). Cette AMM conditionnelle concerne les bébés et les jeunes enfants pesant moins de 21 kg présentant :
– une mutation bi-allélique dans le gène SMN1 et un phénotype de SMA de type 1,
– ou une mutation bi-allélique dans le gène SMN1 et jusqu’à 3 copies du gène SMN2.
Elle s’appuie sur les résultats positifs obtenus lors d’essais cliniques montrant des bénéfices cliniques avec le Zolgensma® dans la SMA de type I, II ou présymptomatique.
Pour ce qui concerne la France, le Zolgensma® est délivré dans le cadre d’une autorisation temporaire d’utilisation (ATU) de cohorte depuis le 25 mai 2020. Cette ATU s’adresse aux patients pesant moins de 21 kg « avec diagnostic clinique d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 1 ou atteints de SMA avec une mutation bi-allélique du gène SMN1 et jusqu’à trois copies du gène SMN2 » (selon ce qui est indiqué dans le Protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil d’informations qui l’accompagne). Le Zolgensma® est réservé à l’usage hospitalier et sera prescrit après avis d’une Réunion de Concertation Pluridisciplinaire au sein de la filière de soins FIlnemus.
Voir le site de l’Agence Européenne des médicaments (EMA) : EPAR mis à jour le 27 mai 2020.
Voir la liste des ATU de cohorte en cours sur le site de l’ANSM
Voir le Protocole d’utilisation thérapeutique (PUT) et de recueil d’informations du Zolgensma® (PDF)
