Les bénéfices cliniques du Zolgensma® dans la SMA se confirment

Le laboratoire Novartis, qui a racheté la société AveXis et poursuit le développement du produit de thérapie génique Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec-xioi), a publié trois communiqués de presse en mars 2020 : le premier annonce l’obtention d’une autorisation de mise sur le marché du Zolgensma® au Japon ; les deux autres des résultats préliminaires positifs de plusieurs essais qui confirment les bénéfices thérapeutiques du Zolgensma® dans la SMA de type I, II ou présymptomatique :

  • Les patients atteints de SMA de type I traités par Zolgensma® présentent une amélioration rapide, soutenue et cliniquement significative de leur fonction motrice (essai STR1VE US) ; ces effets perdurent pendant plus de 5 ans après l’administration du produit (essai START) ;
  • les nourrissons atteints de SMA et présymptomatiques traités par Zolgensma® peu de temps après la naissance montrent un développement moteur adapté à leur âge ; aucun n’a eu recours à une assistance ventilatoire (Essai SPR1NT) ;
  • les patients atteints de SMA de type II âgés de 2 à 5 ans voient leur fonction motrice s’améliorer un an après l’administration du traitement (essai STRONG, un essai temporairement suspendu dont de nouvelles données sont en cours d’analyse par les autorités de santé américaines pour décider de la poursuite ou non de cet essai).

Après les États-Unis en mai 2019, le Japon est le 2ème pays à octroyer une autorisation de mise sur le marché du Zolgensma®. Elle concerne les nourrissons atteints de SMA, âgées de moins de 2 ans, y compris ceux qui sont présymptomatiques au moment du diagnostic. Cela représente entre 15 et 20 nourrissons  japonais susceptibles d’être éligibles au traitement chaque année.

 

Communiqué de presse du 19 mars 2020 « Novartis receives approval from Japanese Ministry of Health, Labour and Welfare for Zolgensma® the only gene therapy for patients with spinal muscular atrophy (SMA) »

 

Communiqué de presse du 24 mars 2020 « Zolgensma® data shows rapid, significant, clinically meaningful benefit in SMA including prolonged event-free survival, motor milestone achievement and durability now up to 5 years post-dosing »

 

Communiqué de presse du 24 mars 2020 « AveXis presents AVXS-101 IT data demonstrating remarkable increases in HFMSE scores and a consistent clinically meaningful response in older patients with SMA Type 2 »