Une demande d’autorisation de mise sur le marché a été déposée auprès des autorités de santé américaine, européenne et japonaise par le laboratoire AveXis de son produit de thérapie génique, l’AVXS-101, pour l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 1. Si l’examen du dossier est accepté par les différentes autorités de santé, la décision est attendue pour le début (pour les États-Unis et le Japon) ou le milieu (pour l’Europe) de l’année 2019.
Le 3 décembre 2018, Novartis, qui a récemment racheté le laboratoire AveXis et qui poursuit le développement de l’AVXS-101 – maintenant connu sous le nom de Zolgensma – vient d’annoncer que les autorités de santé américaines (Food and Drug Administration ou FDA) avaient validé le dépôt du dossier et allaient réaliser un examen prioritaire du produit.
Cette demande fait suite aux résultats positifs obtenus lors d’un essai de phase I de l’AVXS-101 par voie intraveineuse chez 15 nourrissons atteints de SMA de type 1. L’administration du produit a été bien tolérée et s’est accompagnée d’une amélioration de la fonction motrice et du développement moteur des participants.
D’autres essais de l’AVXS-101 en cours dans la SMA apporteront des données supplémentaires en vue d’une future commercialisation du produit AVXS-101 dans la SMA de type 1 puis dans un deuxième temps dans la SMA de type 2. L’un d’entre eux, l’essai STR1VE EU est un essai de phase III qui se déroule en Europe. Il devrait prochainement inclure des participants à l’Institut I-Motion à l’hôpital Trousseau (Paris).
Pour rappel, c’est en 2009 et 2011 que des chercheurs de Généthon et de l’Institut de Myologie ont démontré pour la première fois l’efficacité de la thérapie génique dans des modèles murins de SMA. En mars 2018, Généthon a octroyé à AveXis une licence d’utilisation des brevets liés au produit AAV9-SMN ainsi que son administration in vivo dans le système nerveux central, par voie intrathécale ou intraveineuse.
Lire l’article de Cure SMA du 18 octobre 2018 : « AveXis Files for FDA Approval of Gene Therapy for Spinal Muscular Atrophy Type I«
