Le RO7034067 (ou RG7916) évalué dans un essai en cours dans la SMA de type 2 et 3 serait bien toléré.
Le laboratoire PTC Therapeutics annonce dans un communiqué de presse daté de juillet 2017 la présentation, à la conférence Cure SMA (29 juin – 2 juillet 2017, Orlando, États-Unis) de résultats préliminaires de la première partie de l’essai SUNFISH dans l’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (SMA).
Cet essai international (qui se déroule en France) évalue chez 186 personnes atteintes de SMA de type 2 ou 3, âgées de 2 à 25 ans, la sécurité d’utilisation, la tolérance, le devenir dans l’organisme (pharmacocinétique) et l’efficacité du RO7034067 (ou RG7916). Administré par voie orale, ce composé corrige l’épissage de SMN2 pour produire la protéine SMN manquante dans la SMA. Cet essai comporte de 2 parties successives :
– la première d’une durée de 3 mois pour évaluer la tolérance et trouver la dose optimale ;
– la deuxième d’une durée de 2 ans pour tester les effets de cette dose optimale.
Les résultats préliminaires de la première partie de l’essai SUNFISH indiquent que le RO7034067 (ou RG7916) a été bien toléré par les participants et qu’il corrige l’épissage du gène SMN2 de façon proportionnelle à la dose administrée.
> Voir le communiqué de presse de PTC Therapeutics : Preliminary Phase 2 Data from Spinal Muscular Atrophy Program Presented at CureSMA Conference.
