Blog Archives
La marche dans la DMD désormais plus simple à analyser en vie réelle
Des chercheurs californiens ont mis au point une méthode originale et simple d’utilisation destinée à mesurer les paramètres de la marche chez les jeunes patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) : un gyroscope contenu dans un smartphone du commerce et une application spécifique ont permis de mesurer les déplacements de la personne dans les … [Lire la suite]
Une comparaison indirecte de deux molécules innovantes dans le traitement de la myasthénie auto-immune
L’efgartigimod (Vyvgart®) et le ravulizumab (Ultomiris®) sont deux anticorps monoclonaux de nouvelle génération, respectivement anti-FcRN et anti-C5, destinés à traiter les formes réfractaires de la myasthénie auto-immune généralisée avec auto-anticorps positifs contre le récepteur à l’acétylcholine. Des cliniciens allemands ont tenté de comparer leur efficacité et leur tolérance de manière indirecte : les résultats des deux … [Lire la suite]
Webinaire ERN EURO-NMD le 27 juin : Prof. Dr. Jan Kirschner (Allemagne)
Genetic therapies and therapy developments for SMA Jeudi 27 juin 2024, 16:00 – 17:00 heure de Paris Prof. Dr. Jan Kirschner (Medical Center – University of Freiburg, Germany) Gene Therapy webinar series Organisé par EURO-NMD en collaboration avec ERN-RND.
Des recommandations belges pour la prise en charge de la myasthénie auto-immune
Suite à un partage d’expériences de terrain, et au vu du développement très rapide de thérapies innovantes, des cliniciens belges ont établi des recommandations nationales pour la prise en charge des patients atteints de myasthénie auto-immune : ces recommandations ont été établies en date de février 2024 et couvrent aussi bien la myasthénie généralisée que les … [Lire la suite]
M&M’s – Muscle Monday Seminar – 24 juin – Kay Ohlendieck (Irlande)
Proteomic tissue and biofluid markers of dystrophinopathy Lundi 24 juin – 12h00 – Paris, France Pr Kay Ohlendieck (Maynooth University, Ireland) Plus d’information sur la présentation et l’intervenante Uniquement en présentiel : Amphithéâtre F 105 boulevard de l’Hopital 75013 Paris Séminaire M&M’s organisé par le Centre de Recherche en Myologie de l’institut.
Succès de cellules CAR-T dans une myasthénie et un syndrome de Lambert-Eaton simultanés
Une équipe allemande rapporte le traitement par cellules CAR-T anti-CD19 autologues de deux femmes présentant à la fois une myasthénie auto-immune et un syndrome de Lambert-Eaton ne répondant pas à de multiples immunothérapies. Les deux patientes, dépendantes du fauteuil roulant avant la greffe, ont retrouvé une mobilité complète leur permettant notamment la pratique du vélo … [Lire la suite]
Des similarités entre DMD et rhabdomyosarcome
Des chercheurs canadiens ont rédigé un chapitre de livre faisant la somme des connaissances acquises dans le domaine des cellules souches musculaires (appelées aussi cellules satellites) : ces cellules disposées à la périphérie de la fibre musculaire sont à la base de la régénération de cette dernière, elles ont été étudiées ici dans les deux contextes … [Lire la suite]
SNOW-P : un programme australien de gestion des comportements alimentaires dans la DMD
Le programme SNOW-P, pour Supporting Nutrition and Optimizing Wellbeing Program, a été coconstruit avec des aidants de jeunes garçons atteints de myopathie de Duchenne. Cinquante-trois d’entre eux ont répondu à une enquête : 48% pensaient leur fils en surpoids, ce qui entrainait des complexes (71%) et un impact négatif sur son estime de lui (64%) et … [Lire la suite]
Une étude de validité de l’échelle fonctionnelle North Star réalisée à distance
La pandémie de COVID-19 a été l’occasion de repenser les modes d’évaluation des scores fonctionnels chez les patients neuromusculaires, et en particulier ceux atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) : des chercheurs américains ont étudié la validité d’une passation à distance de l’échelle NSAA (North Star Ambulatory Assessment) sous la forme d’une vidéo en streaming … [Lire la suite]
Retour sur une semaine de mobilisation autour du muscle
Du 1er au 7 juin, une multitude d’événements ont été organisés dans toute la France lors de la Semaine du Muscle, afin de sensibiliser à l’importance du muscle pour notre santé. Cette 2ème édition a bénéficié d’une reconnaissance particulière puisqu’elle a été labellisée Grande Cause Nationale 2024, dédiée à l’Activité Physique et Sportive (« Bouge 30 … [Lire la suite]
