Le givinostat, un inhibiteur des histones désacétylases (HDAC) qui agit sur la fibrose et l’inflammation du muscle dans la myopathie de Duchenne, devrait être autorisé en Europe très prochainement, sous le nom de Duvysat™ (il est autorisé aux États-Unis depuis mars 2024).
La demande déposée à l’EMA par le laboratoire Italfarmaco a été examinée par le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) qui s’est prononcé le 25 avril dernier :
- en faveur d’une autorisation conditionnelle de mise sur le marché ;
- pour les patients atteints de DMD, âgés de 6 ans et plus, ambulants, sous corticothérapie ;
- avec la nécessité de produire d’autres résultats d’efficacité sur les patients ambulants. En effet, si dans l’essai EPIDYS, le groupe de patients sous givinostat réussit significativement mieux le test des 4 marches (en 1,25 secondes en moyenne contre 3,03 secondes sous placebo), les résultats de fonction motrice et de force sont plus positifs sous givinostat, mais sans différence significative.
La décision d’autorisation conditionnelle doit encore être approuvée par la Commission européenne pour devenir effective ; mais le givinostat peut d’ores et déjà être prescrit en France, depuis février 2025 dans le cadre d’un dispositif d’accès compassionnel.
La filière Filnemus a communiqué sur son site internet les détails concernant cet accès dérogatoire et précisé la nécessité de colliger les données de suivi sur la plateforme BaMaRa.
New treatment against Duchenne muscular dystrophy. European medecines agency (EMA) 25 avril 2025
Duvyzat : Overview. European medecines agency (EMA)
Liste des spécialités en accès dérogatoire – Givinostat. Agence Nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM)
Voir aussi « Myopathie de Duchenne : en bonne voie pour l’autorisation du Givinostat en Europe »
