La Commission européenne n’accorde pas d’autorisation de mise sur le marché au palovarotène dans la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP), suivant ainsi l’avis du comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne du médicament (EMA) de mai 2023 après un réexamen du dossier.
Déjà en janvier 2023, les résultats de l’essai MOVE du palovarotène (Sohonos®) dans la FOP n’avaient pas convaincu le CHMP. Ils ont montré :
- chez 107 personnes atteintes de FOP, une réduction de 60% du volume moyen annualisé d’ossification hétérotopique par rapport à ce qui a été observé au cours d’une étude d’histoire naturelle qui a concerné 114 participants,
- un risque de 23,5% de soudure précoce des cartilages de conjugaison chez les jeunes de moins de 18 ans, un effet secondaire connu des rétinoïdes, maximum entre 8 et 10 ans, puisqu’il a concerné 58,3% des jeunes de cette tranche d’âge.
Le Sohonos® est autorisé dans le traitement de la FOP au Canada depuis janvier 2022. Il est aussi disponible aux Émirats arabes unis. Enfin, il vient d’être autorisé aux Etats-Unis pour les patients éligibles âgés de 8 ans et plus chez les filles et de 10 ans et plus chez les garçons, une décision annoncée le 16 août 2023 par communiqué de presse.
Les autorités réglementaires américaines (FDA) approuvent le médicament d’Ipsen Sohonos™ (capsules de palovarotène), premier et unique traitement pour les personnes atteintes de FOP, Ipsen, Communiqué de presse du 16 Aout 2023.
Ipsen annonce la décision de la Commission européenne (CE) sur le palovarotène pour le traitement de la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP), Ipsen , Communiqué de presse du 19 juillet 2023
Ipsen reçoit un avis négatif du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) à la suite du réexamen du palovarotène en tant que premier traitement de FOP au sein de l’Union européenne (UE), Ipsen, Communiqué de presse du 26 mai 2023.
Ipsen annonce les résultats positifs du comité consultatif de la FDA sur le palovarotène expérimental pour la fibrodysplasie ossifiante progressive, Ipsen , communiqué de presse du 29 juin 2023.
Ipsen obtient une nouvelle PDUFA date de la FDA pour le palovarotène expérimental dans le traitement des personnes atteintes de FOP, Ipsen, Communiqué de presse du 16 mars 2023.
Ipsen reçoit une lettre de réponse complète pour le palovarotène, traitement expérimental de la fibrodysplasie ossifiante progressive, Ipsen, Communiqué de presse du 23 décembre 2022
Voir aussi « FOP : pas d’autorisation européenne pour le palovarotène »
