Quarante personnes atteintes de fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP), âgées de 7 à 53 ans, ont participé à l’essai de phase II du palovarotène, un agoniste sélectif du récepteur de l’acide rétinoïque gamma, contre placebo : 10 ont reçu du placebo, 9 ont été traitées par 5mg/j de palovarotène pendant 15 jours puis 2,5mg/j pendant un mois, et 21 ont pris 10mg/j de palovarotène pendant 15 jours puis 5mg/j pendant un mois.
- Au bout de 6 semaines, les radiographies montrent que tous les participants sous palovarotène 10/5mg, 88,9% des participants sous palovarotène 5/2,5mg et sous placebo ont répondu au traitement : pas ou peu d’ossification hétérotopique au siège des poussées.
- À 12 semaines, les proportions passent à 95% pour les participants sous palovarotène 10/5mg, 88,9% des participants sous palovarotène 5/2,5mg et 77,8% pour ceux sous placebo
- Le volume moyen des nouvelles ossifications hétérotopiques mesuré au scanner à 12 semaines était de : 3,8×103 mm3 sous palovarotène 10/5mg, 1,3×103 mm3 sous palovarotène 5/2,5mg et 18×103 mm3 sous placebo.
Cette tendance encourageante, mais non significative sur le plan statistique, des effets du palovarotène est en cours de confirmation par une étude multicentrique internationale de phase III, l’essai MOVE toujours en cours, y compris en France (Hôpital Necker, Paris).
- À noter que le palovarotène (Sohonos®) a été autorisé pour la première fois au Canada en janvier 2022 sur la base des données préliminaires de l’essai MOVE.
- Les demandes d’autorisation de mise sur le marché (AMM) aux États-Unis (juin 2022) et en Europe (2021) du pavolarotène pour le traitement de la FOP sont en cours d’étude par les agences règlementaires.
Santé Canada approuve le médicament Sohonos™ d’Ipsen (capsules de palovarotène) qui devient le premier traitement approuvé contre la fibrodysplasie ossifiante progressive. Ibsen, Communiqué de presse du 24 janvier 2022
Ipsen annonce la revue prioritaire par les autorités américaines (FDA) de la demande d’approbation du palovarotène pour les patients atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive après une re-soumission. Ibsen, Communiqué de presse du 29 juin 2022
Voir aussi « FOP : le palovarotène sur la voie de la commercialisation »
