Des cliniciens sud-africains ont compilé et analysé les difficultés d’accès aux traitements innovants de l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 dans une bonne partie du monde non occidental :
- leur travail repose sur une recherche bibliographique exhaustive sur la période 2014-2025, mais restreinte à la population pédiatrique, aux traitements innovants (Spinraza, Zolgensma et Evrysdi) et à leur corollaire, le dépistage néonatal,
- une inégalité d’accès flagrante est rapportée dans 40 articles retenus pour l’étude, avec pour conséquence des questionnements en matière d’éthique,
- le manque de ressources, la désorganisation des systèmes de santé et le manque de recul sur l’efficacité et la tolérance de ces molécules par ailleurs très onéreuses constituent de puissants freins à la diffusion de ces thérapies au plus grand nombre.
Les auteurs plaident pour des efforts concertés entre les différentes parties prenantes au niveau mondial afin de combattre cette injustice.
