Autorisé en France depuis 2022, l’efgartigimod (Vyvgart®) est aujourd’hui indiqué chez l’adulte atteint de myasthénie auto-immune généralisée avec anti-RACh. Une étude rétrospective multicentrique menée en Chine s’est intéressée à son usage chez 17 enfants et adolescents (13,4 ans d’âge médian) :
- l’efgartigimod (Vyvgart®) a été initié pour une exacerbation aiguë de la myasthénie ou une amélioration insuffisante en dépit du traitement (pyridostigmine, immunomodulateurs),
- il a entrainé une amélioration rapide et cliniquement significative chez une majorité de patients (70,6% en semaine 1, 73% en S2, 91,7% en S4),
- 66,7% des patients avaient atteint le statut de manifestation minimale en S4.
À noter que des essais cliniques de l’efgartigimod sont en cours en population pédiatrique, notamment en France.
Voir aussi « Des résultats pour trois médicaments dans la myasthénie auto-immune »
