Le GNR-100 pourrait être le premier médicament générique de Spinraza dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1. Une étude russe a montré la bioéquivalence entre les deux produits, dont le principe actif est le nusinersen sodique (oligonucléotide antisens).
- Des analyses comparatives ont montré que les propriétés structurelles et physico-chimiques des deux produits étaient similaires.
- Le profil d’impuretés des deux médicaments est également comparable.
- Les tests réalisés in vitro sur des fibroblastes de patients ont montré une augmentation équivalente de la production de protéine SMN fonctionnelle.
La Russie et le Kazakhstan ont autorisé la mise sur le marché de GNR-100, des essais cliniques ayant mis en évidence sa sécurité et son efficacité, confirmant ainsi sa bioéquivalence. S’il était autorisé en France, ce générique permettrait un accès à moindre coût au nusinersen.
Voir aussi « SMA, Myopathie de Duchenne et maladie de Pompe : Lu pour vous 2026 n°8 »
