Des spécialistes américains de la thérapie génique médiée par les virus adéno-associés (AAV) se sont interrogés sur les problèmes sévères de tolérance hépatique survenue dans le cadre de la thérapie génique à base de microdystrophine (delandistrogene moxeparvovec, Elevidys®) chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne :
- quatre patients traités par ce produit et présentant une atteinte hépatique sérieuse un mois en moyenne après l’injection, ont reçu des doses plus fortes de corticoïdes mais aussi de la rapamycine (sirolimus) par voie orale,
- grâce à ce protocole d’immunosuppression accrue, les patients, dont un était déjà en fauteuil roulant, ont recouvré une fonction hépatique normale au bout de deux mois.
Cette molécule déjà utilisée dans d’autres indications pourrait prochainement faire partie des recommandations dans ce contexte.
