L’apitegromab est un anticorps monoclonal humain inhibant sélectivement l’activation de la myostatine afin d’améliorer la fonction musculaire. Son efficacité a été évaluée à un an dans l’essai de phase III SAPPHIRE, qui a inclut 188 patients atteints de SMA de type II ou III, non ambulants, âgés de 2 à 21 ans et recevant déjà un traitement ciblant la protéine SMN (Spinraza ou Evrysdi). Parmi eux, 128 ont reçu de l’apitegromab et 60 un placebo.
- L’essai a été mené au sein de 48 hôpitaux de neuf pays dont la France, à Lille, Paris (I-Motion) et Toulouse.
- Les participants de 2 à 12 ans ont été tirés au sort pour recevoir 10 ou 20 mg/kg d’apitegromab ou un placebo. Ceux de 13 à 21 ans ont été tirés au sort pour recevoir 20 mg/kg d’apitegromab ou un placebo.
- À un an, les participants sous apitegromab ont présenté une amélioration de leur fonction motrice au score HFMSE (+1.8 points chez les 2-12 ans) par rapport à ceux sous placebo, avec comme dose optimale 10 mg/kg pour stabiliser ou améliorer la fonction motrice des patients déjà sous traitement ciblant SMN.
- Le score HFMSE a diminué chez les patients recevant le placebo.
- Aucun événement indésirable grave n’a été associé à l’apitegromab.
- Au terme d’un an de suivi, la phase d’extension ONYX a pris le relai, recrutant la quasi-totalité des participants (98%), tous sous apitegromab pour évaluer ses effets au long court.
Voir aussi « SMA : la fonction motrice améliorée grâce à un traitement anti-myostatine »
