Après la publication en 2024 d’un premier succès, une équipe chinoise publie les résultats d’un essai multicentrique de phase I ayant évalué en ouvert, chez 18 adultes atteints d’une forme réfractaire de myasthénie auto-immune, trois doses différentes de cellules CAR-T autologues anti-BCMA et anti-CD19 précédées d’une lymphodéplétion :
- la myasthénie avait résisté auparavant aux immunoglobulines IV (67% des participants), à des inhibiteurs des récepteurs néonataux Fc (44%) et à des inhibiteurs du complément (11%) notamment ;
- l’effet secondaire de grade 3 ou plus, le plus fréquent dans les 28 jours suivant le traitement par cellules CAR-T, a été une toxicité hématologique, transitoire et résolutive,
- tous les patients ont connu une amélioration significative sur le plan clinique et elle a été durable chez les 17 participants suivis pendant 180 jours,
- à ce terme, 82% de ces patients avaient atteint le statut de manifestation minimale, 47% avaient négativé leurs auto-anticorps anti-RACh, 88% avaient pu arrêter les corticoïdes et plus aucun participant ne prenaient d’immunosuppresseur non stéroïdien.
À noter qu’une vingtaine d’autres essais évaluant des cellules CAR-T sont en cours actuellement dans la même indication dont deux en France.
Voir aussi « Lu pour vous 2026 n°1 »
