Les équipes chargées de la mise au point d’une thérapie génique (TG) médiée par un adénovirus-associé recombinant dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), le delandistrogene moxeparvovec (thérapie génique autorisée aux Etats-Unis sous le nom d’Elevidys®), rapportent les résultats d’études immunologiques réalisées à l’occasion de la survenue d’effets secondaires indésirables :
- deux cas de myosite grave se sont produits chez des enfants malades inclus dans le protocole ENDEAVOR visant à faire fabriquer de la microdystrophine par le muscle,
- l’étude de la réponse immunitaire liée aux lymphocytes T chez ces patients a démontré que les exons 8 et 9 du transgène de la microdystrophine étaient immunogènes.
Sur la base de ces résultats, les auteurs préconisent l’exclusion de patients atteints de DMD ayant une anomalie portant sur les exons 8 et 9 qui les rendrait à risque de développer des réactions immunitaires très délétères.
