À partir d’une revue de la littérature, la filière de santé maladies rares neuromusculaires Filnemus et la Société française de neurologie pédiatrique (SFNP), incluant des cliniciennes de I-Motion, publient des recommandations pour harmoniser les pratiques de prescription de corticothérapie et de suivi des effets indésirables associés chez les enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.
- Concernant l’utilisation à long terme de la corticothérapie, les auteurs se sont appuyés sur les recommandations internationales.
- En France, deux corticothérapies sont utilisées : la prednisone/prednisolone (0,75 mg/kg/jour) et le deflazacort (0,9 mg/kg/jour), avec une initiation entre 4 et 6 ans.
- La dose minimale efficace est de 0,33 mg/kg/jour pour la prednisone/prednisolone.
- La dose quotidienne doit être adaptée au poids (avec un maximum de 30-40 mg prednisone/jour).
- Le traitement peut être prescrit après examens clinique, biologique et ophtalmologique, ostéodensitométrie, mise à jour des vaccins, accord familial.
- L’efficacité doit être évaluée par le biais d’entretiens et de tests fonctionnels, au moins à l’aide de l’échelle Motor Function Measurement (MFM) et du test de marche de 6 minutes.
Concernant la gestion des effets indésirables :
- la tolérance doit être évaluée par une surveillance clinique et biologique régulière, une surveillance radiologique au moins tous les deux ans et un examen ophtalmologique annuel.
- si l’arrêt de la corticothérapie est envisagé en raison d’effets indésirables majeurs, la diminution de la dose doit être progressive pour prévenir le risque d’insuffisance surrénalienne aiguë.
- les préconisations pour un certain nombre d’effets indésirables (ostéoporose, retard de croissance, surpoids et obésité, retard de puberté, cataracte, hypertension…) sont également détaillées.
Comme le rappellent les recommandations françaises, les bénéfices des corticoïdes justifient leur utilisation malgré les effets indésirables. Une gestion fine de ce traitement, avec maintien d’une dose optimale, est essentielle.
Voir aussi « Dystrophie musculaire de Duchenne et corticothérapie : des préconisations françaises pour harmoniser les pratiques »
