A l’initiative de Cure-SMA, l’association américaine de patients atteints d’amyotrophie spinale proximale lié à SMN1 (SMA), des experts ont analysé des traitements innovants sous tous leurs aspects et ont formulé des recommandations de bonne pratique :
- ces recommandations s’adressent aussi bien aux professionnels de santé qu’aux patients eux-mêmes (et leur entourage) et qu’aux assureurs,
- à partir d’une littérature très abondante sur le sujet, les auteurs ont conduit une méta-analyse des pratiques actuelles et des problèmes rencontrés,
- l’urgence du traitement est rappelée, surtout chez les plus jeunes et les plus exposés au risque de forme sévère,
- les indications chez les adultes doivent toujours être bien pesées, avec des objectifs clairs,
- les conditions et les modalités de switch entre médicaments ont été exposées avec la nécessité de se donner du temps (6 à 12 mois minimum) avant d’y procéder,
- l’information des familles sur les problèmes de tolérance et les risques encourus par la thérapie génique reste d’actualité.
Même si ces travaux sont à remettre dans le contexte américain où les assurances privées jouent un rôle non négligeable dans les indications, beaucoup de ces recommandations sont universelles.
