L’étude rétrospective multicentrique ELEVATE a mobilisé aux États-Unis 14 myologues et neurologues, prescripteurs d’éculizumab à 119 de leurs patients atteints de myasthénie auto-immune, avec anti-RACh dans 97% des cas. Ce médicament, prescrit le plus souvent pour contrôle insuffisant des symptômes (82%) ou mauvaise tolérance du traitement (40%), a entrainé :
- une réduction significative du score MG-ADL, d’une valeur moyenne de 8 avant l’éculizumab à 5,4 après trois mois de traitement, puis 4,7 à 24 mois ;
- une franche augmentation de la proportion de patients ayant atteints le statut de manifestation minimale ou de rémission, passée de 5% à 43% à six mois, 36% à 12 mois puis 30% à 24 mois ;
- une amélioration clinique de la maladie chez 70% des patients à 24 mois.
L’anti-C5 a également souvent permis de réduire la corticothérapie (64% des cas) voire de l’arrêter (13%) ou de stopper les autres immunosuppresseurs (32%). L’ensemble de ces résultats consolide ceux déjà publiés de l’essai REGAIN et de son extension en ouvert.
Voir aussi « Myasthénie : l’éculizumab persiste et signe »