Une première équipe chinoise avait publié en février 2024 le cas d’un patient atteint d’une forme réfractaire de myopathie nécrosante auto-immune, en rémission après une perfusion de cellules CAR-T dirigées contre l’antigène de maturation des lymphocytes B (BCMA).
Six mois plus tard, une deuxième publication, dans le cadre d’un essai clinique cette fois, fait état d’un autre succès en Chine dans cette même indication :
- la patiente de 42 ans est atteinte d’une myopathie nécrosante auto-immune avec anti-SRP, diagnostiquée en 2013 et très évolutive en dépit d’un lourd traitement à visée immunitaire,
- elle reçoit des cellules CAR-T TyU19 (ou BRL-301) dirigées contre CD19 et issus de lymphocytes T d’un donneur en bonne santé (greffe allogénique de CAR-T « universelles »),
- ce traitement entraine une amélioration clinique majeure (score ITS) à M1, avant rémission complète à M2, toujours d’actualité à M6,
- le taux de CPK se normalise progressivement et les auto-anticorps anti-SRP deviennent indétectables dès M1,
- l’IRM et la biopsie musculaires s’améliorent également au cours des 6 mois de suivi post-injection.
Des bénéfices comparables ont été enregistrés chez deux autres participants de ce même essai clinique, atteints de sclérodermie réfractaire.
Voir aussi « Deux succès pour les cellules CAR-T dans la myopathie nécrosante auto-immune »
