Tandis que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) s’était prononcé en défaveur du renouvellement de l’AMM du Translarna (ataluren) dans la myopathie de Duchenne (DMD) à deux reprises. La Commission Européenne avait annulé (en mai 2024) la procédure pour vice de procédure. Elle avait demandé à l’EMA d’analyser une nouvelle fois les éléments disponibles, complété par les publications plus récentes.
A l’issue de ce nouvel examen, le CHMP cette fois encore conclu à l’absence d’efficacité du Translarna et à un rapport bénéfice/risque non favorable au renouvellement de l’AMM conditionnelle. Le laboratoire a de nouveau fait appel de cette décision ce qui repousse à la fin de l’année 2024 une décision définitive sur la poursuite ou non de l’AMM.
EMA recommends non-renewal of authorisation of Duchenne muscular dystrophy medicine Translarna – EMA, Communiqué de presse du 28 juin 2024
PTC Therapeutics Announces European Commission Returns Translarna™ Opinion to CHMP For Re-evaluation – PTC Therapeutics, communiqué de presse du 20 mai 2024
EMA confirms recommendation for non-renewal of authorisation of Duchenne muscular dystrophy medicine Translarna – EMA, Communiqué de presse du 26 janvier 2024
CHMP Issues Negative Opinion for Renewal of Conditional Marketing Authorization for Translarna™ (ataluren) Following Re-examination Procedure – PTC Therapeutics, Communiqué de presse du 25 janvier 2024
Voir aussi : « DMD : l’EMA maintient son avis négatif sur le Translarna »
