De nouveaux résultats d’essais ont été récemment publiés dans la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FHSD). Pour le losmapimod, ils montrent que :
- dans un essai de phase II, conduit chez 80 personnes atteintes de FSHD1, âgées de 18 à 65 ans, le produit ralentirait l’évolution de la maladie, comparé au placebo,
- les images d’IRM mettent en évidence un ralentissement du remplacement des cellules musculaires par du tissu graisseux dans certains muscles,
- des améliorations cliniques significatives sous losmapimod ont été rapportées par les patients (PROM),
- aucune différence significative n’a été observée sur l’expression dans les muscles des gènes régulés par DUX4 sous losmapimod ou sous placebo (critère principal de l’essai).
Avec des antioxydants, les résultats d’un essai mené au CHU de Montpellier (NCT01596803) objectivent une amélioration des volumes et de la qualité des muscles, de la force musculaire et de la réponse antioxydante chez 10 patients comparés à 10 autres qui ont reçu un placebo.
Voir aussi « FSHD : de nouveaux résultats d’essais cliniques »
