La cipaglucosidase alfa, ou Pombiliti® est une enzyme recombinante à l’essai dans la maladie de Pompe en combinaison avec le miglustat (Opfolda®). L’association des deux candidats médicaments a été évaluée lors de l’essai PROPEL de phase III auprès de 118 patients atteints de la forme tardive de la maladie. Après une première phase d’un an contre le traitement par Myozyme® en combinaison avec un placebo, s’est tenue une phase d’extension en ouvert d’un an.
- Les résultats à deux ans montrent une amélioration des capacités de marche et une stabilisation des capacités respiratoires grâce au traitement.
- La tolérance est similaire à celle du Myozyme ®.
Malgré une autorisation de mise sur le marché en Europe, le traitement n’est pas encore disponible en France.
Voir aussi « Maladie de Pompe : l’essai PROPEL confirme à 2 ans ses bons résultats »
