L’essai MARINA est un essai de phase I/II en double aveugle contre placebo qui a évalué l’AOC 1001 pendant six mois dans la maladie de Steinert (ou DM1). Il a été suivi d’une extension en ouvert dont les résultats ont été annoncés au congrès de la Muscular Dystrophy Association en mars 2024. Ils confirment après un an de traitement les résultats préliminaires précédemment communiqués :
- une amélioration significative de la myotonie de la main, de la force musculaire et de l’échelle Activ-DM1, reflet du dynamisme personnel au quotidien,
- et la bonne tolérance du traitement.
Un essai HARBOR de phase III devrait démarrer en 2024.
Initial Results of the Phase 2 Open-Label Extension Study of AOC 1001 in Adults With Myotonic Dystrophy Type 1: MARINA-OLE – Johnson N, Day J, Hamel J et al. MDA Clinical & Scientific Conference Mars 2024
Avidity Biosciences Announces Positive AOC 1001 Long-term Data Showing Reversal of Disease Progression in People Living with Myotonic Dystrophy Type 1 Across Multiple Endpoints; Same Key Endpoints Agreed for Phase 3 HARBOR™ Trial – Avidity Biosciences, Communiqué de presse du 4 mars 2024
Voir aussi « DM1 : de nouveaux résultats de l’essai MARINA de l’AOC 1001 »
