Des cliniciens américains et européens impliqués dans les thérapies innovantes de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ont publié une série de recommandations pratiques quant à l’usage du produit de thérapie génique delandistrogene moxeparvovec :
- ces recommandations sont le résultat de l’expérience acquise lors du développement clinique de cette molécule innovante incluant un vecteur AAV de type rh74 et développée par le laboratoire Sarepta,
- elles comprennent différents tests biologiques préalables à l’injection unique de ce produit, dont notamment, le taux d’anticorps contre l’AVV de type Rh74,
- l’administration orale de corticoïdes destinée à prévenir tout risque de réaction immunitaire est décrite en détail, tout comme les modalités à court et moyen terme du suivi clinique et biologique des enfants recevant un tel traitement.
