Constatant son efficacité sur un modèle murin de la maladie de Steinert (DM1), une équipe japonaise a évalué l’érythromycine (MYD-0124) contre placebo chez 30 personnes atteintes de DM1 traitées pendant six mois.
- Le traitement a été bien toléré.
- Deux biomarqueurs sur onze (les anomalies d’épissage des gènes MBNL1 et CACNA1) ont été améliorés dans le groupe traité par rapport au groupe placebo.
Ces résultats pourront être utilisés pour mettre au point le protocole d’un nouvel essai de phase III pour déterminer l’efficacité ou non de l’érythromycine dans la DM1.
Voir aussi « Lu pour vous 2024 n°5 »
