La société Dyne Therapeutics qui développe l’oligonucléotide antisens DYNE-101 dans la maladie de Steinert a publié des premiers résultats de son essai ACHIEVE en cours. Il s’agit d’un essai de phase I/II commençant par une phase d’escalade de doses.
- Le traitement apparait bien toléré aux trois doses évaluées.
- Des améliorations de la myotonie et de l’échelle Myotonic Dystrophy Health Index (MDHI) ont été mesurées au bout de six mois chez les participants ayant reçu la dose la plus faible.
- Les paramètres biologiques montrent un effet du DYNE-101 au niveau des cellules (diminution de la quantité d’ARN DMPK toxique et du pourcentage des anomalies d’épissages liées à l’ARN DMPK muté) dans les deux premières cohortes traitées avec des doses faibles et intermédiaires.
L’essai ACHIEVE continue et une quatrième dose devrait être évaluée prochainement.
Dyne Therapeutics Announces Positive Initial Clinical Data from ACHIEVE Trial in DM1 Patients and DELIVER Trial in DMD Patients Demonstrating Promise of the FORCE™ Platform in Developing Therapeutics for Rare Muscle Diseases – DyneTherapeutics – communiqué de presse du 3 janvier 2024
Voir aussi « DM1 : des données encourageantes sur l’essai du DYNE-101 »
