L’essai européen TAMDMD (NCT03354039), de phase III multicentrique randomisé contre placebo, a évalué, de mai 2018 à octobre 2020, 20 mg de tamoxifène quotidiens pendant 48 semaines chez 78 garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), âgés de 6,5 à 12 ans sous corticoïdes.
- L’évolution de la dimension D1 de la mesure de fonction motrice (MFM) ne s’avère pas significativement différente entre le groupe traité et le groupe placebo.
- Il n’y a pas non plus de différence significative entre les deux groupes dans l‘évolution des critères d’efficacité secondaires étudiés (MFM totale, dimensions D2 et D3 de la MFM, échelle North Star, PUL, tests chronométrés ou encore fraction graisseuse et T2 à l’IRM musculaire quantitative).
- L’essai confirme la bonne tolérance du tamoxifène, déjà constatée lors d’un essai de phase I en Israël.
Voir aussi « Myopathie de Duchenne : le tamoxifène déçoit »
